Genbasierte Medikamente auf dem Vormarsch – Investoren in Lauerstellung
Eine revolutionäre neue Technologie namens Genom-Editierung erreichte vor Kurzem einen einschneidenden Meilenstein. Zum ersten Mal ist es mit der Genom-Editierung gelungen, einen Gendefekt in betroffenen Patienten erfolgreich zu verändern, sodass für eine tödliche Erbkrankheit nun eine Aussicht auf Heilung besteht. Genom-Editierung ist nur ein Beispiel für die Beschleunigung der Innovation im Gesundheitswesen.
Genom-Editierung ist nicht nur eine Technologie, sondern eine Innovation, die ein ganzes Ökosystem entstehen lässt und Auswirkungen auf Investmentstrategien hat. Jeder Schritt besteht aus hochkomplexen und spezialisierten Prozessen – von der Forschung und Technologie, die nötig sind, um Mutationen zu erkennen und ein Medikament durch den menschlichen Körper zu transportieren, bis hin zu den Diagnosegeräten und Spezialherstellern zur Skalierung kommerziell verfügbarer Behandlungen. Als vor 20 Jahren das erste menschliche Genom sequenziert wurde, kostete der Vorgang 2,7 Milliarden USD und dauerte 13 Jahre. Heute kostet eine Sequenzierung rund 750 USD und dauert nur wenige Tage. Durch diese Fortschritte kann es möglich werden, in kritischer Masse Datensätze auszubauen, die weitere Erkenntnisse für personalisiertere und effektivere Therapien und Heilungen liefern.
Jenny Chang, Portfoliomanagerin, Goldman Sachs Asset ManagementAls vor 20 Jahren das erste menschliche Genom sequenziert wurde, kostete der Vorgang 2,7 Milliarden USD und dauerte 13 Jahre. Heute kostet eine Sequenzierung rund 750 USD und dauert nur wenige Tage.
Dank der CRISPR-Cas9-Technologie befindet sich die Genom-Editierung bereits auf dem besten Weg, diese Heilbehandlungen bereitzustellen. Im Grunde können Genetiker und Medizinforscher mit der CRISPR-Cas9-Methode Teile des Genoms verändern, indem sie Abschnitte der DNA-Sequenz entfernen, einfügen oder verändern. Die Möglichkeit, ganz präzise Änderungen an der DNA-Sequenz vorzunehmen und individuell in das Erbgut einzugreifen, stellt die Weichen, um Gendefekte zu entfernen oder auszuschalten und dadurch Krankheiten zu heilen.
Die kontinuierlich wachsende Menge an Genom-Datensätzen bildet die Grundlage für mehrere wichtige Biotechnologien, deren Wachstum zu potenziellen Chancen für Investoren führen kann. Eine kürzlich durchgeführte klinische Studie, bei der die CRISPR-Cas9-Genom-Editierung direkt im Körper eingesetzt wurde, erzielte sehr vielversprechende Ergebnisse bei Menschen, die unter der seltenen tödlichen Krankheit Transthyretin-Amyloidose leiden. Nach einer einzigen Behandlung mit der Genschere waren die Blutwerte für das abnormale Protein, das diese tödliche Krankheit verursacht, innerhalb von vier Wochen um 80 Prozent gesunken. Diese Daten sind der erste stichhaltige Beleg, dass CRISPR-Cas9 bei systematischer Anwendung erfolgreich sein kann. Die Möglichkeit, Gene nun direkt im Körper zu editieren, bahnt den Weg für die Behandlung eines breiteren Spektrums an Krankheiten und könnte Auswirkungen auf eine ganze Reihe von Unternehmen haben.
Bei Betrachtung der Anlagemöglichkeiten in diesem Ökosystem ist davon auszugehen, dass kleine und mittelständische Wachstumsunternehmen, die mit Genom-Editierungstechnologien und Herstellungsprozessen zu tun haben, interessanter werden. Zu den hochinteressanten Genom-Editierungstechnologien gehört eine Technologie der nächsten Generation namens Base-Editing, die auf dem CRISPR-Cas9-Konstrukt aufbaut, aber weniger invasiv in das Erbgut eingreift. Andere Unternehmen arbeiten an der Verbesserung von Standard-Krebstherapien durch Genom-Editierung oder entwickeln wichtige Technologien für RNAi-Medikamente. Ähnlich wie die Genom-Editierungskonstrukte verwendet die Technologie eines Unternehmens Lipidnanopartikel, um das Medikament durch den menschlichen Körper zur Leber zu transportieren. Diese werden auch für die heutigen COVID-Impfstoffe verwendet, die auf der mRNA-Technologie basieren und die viele gerade erst erhalten haben.
Viele Unternehmen entlang der Lieferkette sind als sogenannte «Enabler» gut aufgestellt – nämlich Unternehmen, die an allen Aspekten des Genom-Editierungsökosystems beteiligt sind, von der Forschung und Entwicklung, um Mutationen erkennen und ein Medikament gezielt durch den menschlichen Körper transportieren zu können, bis hin zu den diagnostischen Tests sowie der Herstellung und Produktion zur Skalierung kommerziell verfügbarer Behandlungen. Die Welt wird sich darauf einstellen müssen, dass genbasierte Medikamente in grossem Umfang kommerziell verfügbar sein werden. Die akademische Forschung im Bereich der genetischen Medizin läuft auf Hochtouren. Mit der Weiterentwicklung der Technik bietet sich auch die Chance für positive Auswirkungen auf Portfolios.
